Una donna sessantenne e un uomo di ottantasei anni affetti da degenerazione maculare legata all’età (DMLE) hanno riacquisito in parte l’acuità visiva perduta grazie al trapianto di cellule staminali embrionali. Il successo della prima fase di sperimentazione clinica di questa nuova tecnica, il cui report è stato pubblicato sulla nota rivista Nature Biotechnology, è stato raggiunto da un gruppo di medici britannici del Moorfields Eye Hospital all’interno del progetto London Project to Cure Blindess.
Cos’è la DMLE
La DMLE è oggi una delle principali cause di cecità dovuta alla perdita della visione centrale, rispetto alla quale gioca un ruolo fondamentale la degenerazione irreversibile dell’epitelio pigmentato retinico (EPR), uno strato di cellule la cui funzione è quella di nutrire i fotorecettori, le cellule deputate alla visione centrale (coni e bastoncelli) localizzate nella macula, la parte centrale della retina. L’invecchiamento fisiologico, infatti, può portare in seguito ad una molteplicità di fattori concomitanti (genetici, ambientali, correlati a patologie sistemiche, legati allo stile di vita, etc) all’insorgenza di questa grave patologia oculare senile che si traduce in diminuzione della vista, difficoltà nella lettura, perdita del riconoscimento dei colori e difficoltà nello svolgimento delle normali attività quotidiane.
Esistono due forme di DMLE:
-la forma “secca”, che riguarda circa il 90% di tutte le degenerazioni maculari, caratterizzata dall’accumulo al di sotto della macula di depositi di materiale giallastro, le drusen, che alterano progressivamente la funzionalità delle cellule deputate alla percezione degli stimoli luminosi;
-la forma “umida” o essudativa, fortunatamente meno frequente della secca, ma con un esito più invalidante, caratterizzata dalla formazione di piccoli vasi sanguigni anomali al di sotto della macula. Questi vasi, dalle pareti molto fragili, possono facilmente lasciare trasudare liquido, o possono rompersi, causando emorragie nella retina.
L’esperimento con le cellule staminali embrionali
I ricercatori del Moorfields Eye Hospital di Londra sono riusciti ad introdurre cellule staminali embrionali in cellule dell’epitelio pigmentato retinico. Il monostrato di cellule EPR è stato inserito in una membrana sintetica sottilissima, da loro chiamata “patch”, e successivamente impiantato nello spazio sotto retinale di un solo occhio in ambedue i pazienti.
In seguito a questo intervento ambedue i pazienti, affetti da DMLE essudativa severa hanno mostrato un miglioramento dell’acuità visiva: la donna era in grado di leggere circa 83 parole al minuto; l’uomo invece passava da una totale assenza di capacità di lettura a 43 parole al minuto.
Tuttavia, sebbene questa tecnica sia promettente e possa aprire nuove frontiere in campo terapeutico, la sperimentazione è stata ancora condotta su un numero troppo ristretto di pazienti il cui follow-up si è concluso in un anno.
In tempi brevi, l’esperimento sarà ripetuto in altri 8 pazienti in modo da poter valutare meglio e a lungo termine efficacia ed eventuale comparsa di eventi avversi.
Bibliografia
da Cruz L, et al. Phase 1 clinical study of an embryonic stem cell-derived retinal pigment epithelium patch in age-related macular degeneration. Nat Biotechnol. 2018. doi:10.1038/nbt.4114
Dr. Carmelo Chines
Direttore responsabile