Malattie rare sotto i riflettori

Sempre crescente l’attenzione e gli sforzi della ricerca.

Le malattie rare costituiscono senza ombra di dubbio una sfida impegnativa per i sistemi sanitari di tutti i paesi sviluppati, anche di quelli con forme di welfare e assistenza sanitaria molto avanzati.
In Italia e in Europa la Commissione europea sulle malattie rare, la rete Orphanet e molti altri soggetti sia pubblici che privati sono impegnati nello sforzo rivolto al costante aggiornamento della lista delle malattie rare e nel sostegno alla ricerca di adeguati strumenti diagnostici e terapeutici.
Tra le iniziative volte a fare il punto e richiamare l’attenzione dell’opinione pubblica segnaliamo il workshop “Farmaci orfani e malattie rare”, organizzato il 2 dicembre da Federsanità-Anci e da Motore Sanità presso la biblioteca Spadolini del Senato  e il Seminario nazionale, organizzato dall’AMMI (Associazione Mogli Medici Italiani) a Milano il 3 e 4 ottobre intitolato “AMMI per la ricerca malattie rare” (vedi articolo sul n. 3 del giornale AMMI, pp. 4-7).

Tra le malattie rare meritano una particolare attenzione le patologie oculari, che sono innumerevoli e comprendono, solo per citarne alcune, il pemfigoide oculare, le distrofie retiniche ereditarie, quali la retinite pigmentosa e la distrofia di Stargardt, la malattia di Behçet e moltissime altre.
Ricordiamo in particolare che per quanto concerne la cheratite da Acanthamoeba è in corso il progetto di ricerca ODAK (v. articolo), finalizzato alla messa a punto di un orphan drug a base della biguanide PHMB.

 

Dr. Carmelo Chines
Direttore responsabile

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